Curan la enfermedad de Wilson en ratones

Investigadores del CIMA (Centro de Investigación Médica Aplicada) han logrado curar esta enfermedad mediante terapia genética. Lo que han hecho estos científicos de la Universidad de Navarra es desarrollar un vector que corrige y revierte sus efectos. Esta enfermedad, catalogada como rara, consiste en un trastorno hereditario que provoca que se acumule cobre en el hígado y posteriormente en otros tejidos, provocando problemas motores y psiquiátricos, entre otras enfermedades.

Investigadores de la UNAV. Detrás: Iñigo Navarro, José Ignacio Monreal, Daniel Moreno y Jesús Prieto. Delante:
Laura Guembe, Oihana Murillo, Cristina Gázquez, Débora Martínez, Gloria González y Rubén Hernández.
Fotgrafía: Manuel Castells.

El cobre no es un elemento extraño en nuestro organismo pues, según Oihana Murillo, investigadora del Programa de Terapia Génica del CIMA y primera autora del trabajo, “el cobre es un elemento esencial para el ser humano. Interviene en el desarrollo de los huesos, en el funcionamiento del sistema nervioso central, etc. Sin embargo, cuando se acumula en exceso puede provocar estrés oxidativo y daño celular”.

Con este tratamiento se eliminarían los cuidados paliativos y los trasplantes de hígado necesarios en casos extremos. Los investigadores del CIMA han desarrollado un vector viral portador del gen ATP7B que ha demostrado su eficacia contra la enfermedad de Wilson en modelos de ratón.

Dados los buenos resultados, esperan confirmar la eficacia terapéutica del vector, la farmacología y la tolerabilidad del tratamiento en modelos pre-clínicos, para “poder iniciar la producción del vector a gran escala y en grado clínico para su administración en pacientes”, concluyen las investigadoras del CIMA.

Este avance ha sido publicado y además portada del Journal of Hepatology.

Fuente: AgenciaSINC.